콜로라도의 약품 감축 추진으로 인해 희귀병 환자들이 걱정을 하고 있습니다.

덴버 | Sabrina Walker와 같은 낭포성 섬유증 환자에게 Trikafta는 인생을 바꾸는 역할을 했습니다.

최신 뉴스를 받으려면 무료 뉴스레터에 가입하세요.

그녀는 약을 복용하기 전에 항생제로 폐의 감염을 제거할 수 있을 때까지 몇 주 동안 병원에 입원하곤 했습니다. 매일 그녀는 쌓인 점액을 풀기 위해 몸을 흔드는 조끼를 입곤 했습니다.

폐악화로 알려진 특히 나쁜 발적 중 하나는 2019년에 피를 토해내며 새로 승인된 획기적인 약물을 투여받았습니다.

한 달 만에 폐 기능이 20% 증가했고 건강도 좋아졌다고 그녀는 말했습니다. 그녀가 Trakafta 복용을 시작하기 전에는 1년에 3~4번 입원할 수 있었습니다. 약을 복용한 4년 동안 그녀는 단 한 번 병원에 입원했습니다.

콜로라도주 이리(37) 어머니는 “하루에 몇 시간씩 기도 청소와 호흡 치료를 했는데 그 시간이 크게 줄었다”고 말했다. "저는 과거에 몇 시간을 벌었습니다."

이제 그녀는 콜로라도의 희박한 공기 속에서 달리고 하이킹을 하며 정규직으로 일하고 있습니다. 다른 환자들도 약물 치료를 통해 비슷한 이득을 얻었으며, 많은 환자가 정상적인 생활을 재개하고 심지어 폐 이식 대기자 명단에서 벗어날 수 있게 되었습니다. 그러나 워커와 낭포성 섬유증을 앓고 있는 다른 콜로라도 환자 수십 명은 혁신적인 약물에 대한 접근권을 잃을 수 있다고 우려하고 있습니다.

가장 비싼 처방약의 경제성 문제를 다루는 주 위원회는 검토할 첫 5개 약품 중에서 Trikafta를 선택했으며, 보험사의 기여금과 두 가지 모두를 고려하여 약 $200,000의 주 내 평균 연간 가격을 인하할 수 있습니다. 환자의 본인 부담 비용. Trikafta 제조사인 Vertex Pharmaceuticals를 포함한 제약회사들은 지불 한도가 혁신을 저해하고 접근을 제한할 수 있으며 콜로라도에서 이 약이 더 이상 판매되지 않을 수도 있다는 환자들의 공포를 불러일으킬 수 있다고 말했습니다.

주 위원회가 선택한 두 가지 약품인 류마티스 관절염 치료제 엔브렐(Enbrel)과 건선 치료제 스텔라라(Stelara)도 메디케어가 가격을 협상할 10개 약품의 초기 목록에 포함되어 있습니다. 연방정부가 협상한 가격 인하는 2026년까지 발효되지 않을 것이며, 그 노력이 그 사이에 콜로라도 위원회의 업무에 어떤 영향을 미칠지는 불분명합니다.

콜로라도 위원회가 검토할 약물 선택은 위원회가 씨름해야 할 가장 까다로운 질문 중 하나를 명확하게 보여줍니다. 희귀 질환 약물의 가격표를 낮추면 제조업체가 주에서 철수하거나 가용성을 제한하게 될까요? 주정부 관리들은 처방약의 높은 비용으로 인해 일부 환자들이 약을 사용할 수 없다고 주장하는 반면, 환자들은 삶을 변화시키는 치료법을 이용할 수 없게 되고 획기적인 약품을 개발하는 데 사용할 수 있는 비용이 줄어들 것이라고 걱정합니다. 그리고 다른 주의 경제성 위원회가 유사한 훈련을 받을 준비가 되어 있는 상황에서 콜로라도에서 일어나는 일은 전국적으로 영향을 미칠 수 있습니다.

Walker는 "그것은 Trikafta 전체를 위험에 빠뜨릴 뿐입니다."라고 말했습니다. "여기서 시작되겠지만 파급효과가 생길 수 있습니다."

낭포성 섬유증은 몸에서 걸쭉하고 끈적한 점액이 생성되어 폐와 소화 시스템을 막아 폐 손상, 감염 및 영양실조를 초래하는 유전적 질환입니다. 이는 회복 불가능한 폐 손상을 초래하고 평균 사망 연령이 34세인 진행성 질병입니다. 치료법이 없습니다.

이 희귀병은 콜로라도의 약 700명을 포함하여 미국 내 40,000명 미만의 사람들에게 영향을 미칩니다. 이는 연구 및 개발 비용이 심장병이나 암을 앓고 있는 수백만 명의 사람들과 같은 보다 일반적인 질환에 비해 더 적은 수의 환자에게 분산된다는 것을 의미합니다.

Vertex Pharmaceuticals의 관계자는 인터뷰 요청을 거부했습니다. 그러나 회사 대변인 Sarah D'Souza는 성명을 통해 "이 약의 가격은 환자, CF를 앓고 있는 소수의 사람들, Vertex가 현재까지 최초의 CF 의약품 개발을 위해 투자한 수십억 달러에 대한 가치를 반영합니다. CF의 근본 원인을 파악하고 CF 및 기타 심각한 질병에 수십억 달러를 더 투자하고 있습니다.”